Исследователи из Университетского колледжа Лондона нашли способ лечения болезни Гоше в утробе матери.
Ученые провели эксперимент на грызунах. Они ввели ген GBA в мозг эмбриона мыши, используя аппарат УЗИ.
Новорожденный грызун родился способным к продолжению рода и способным к нормальному развитию. Нейродегенерацию предотвратили в большей степени. Однако, вернуть полноценный фенотип не получилось. Это специалисты выяснили, проведя ряд тестов над взрослой особью.
Ученые отмечают, что на человеке использовать разработку пока рано.
Болезнь Гоше – редкое генетическое заболевание, при котором сложные молекулы не расщепляются из-за нарушений метаболизма в структурах клеток. Это приводит к серьезным патологиям в организме.
Подготовила: Анна БЕЛЬСКАЯ
